Médicaments

Un médicament révolutionnaire contre la mucoviscidose

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Candice Leblanc

Candice Leblanc

La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche des cellules tapissant certains organes, particulièrement les voies respiratoires, mais aussi le pancréas, le foie, etc. Les sécrétions de ces tissus sont anormalement épaisses, ce qui entraine de la stagnation de mucus, des réactions inflammatoires et des infections qui peuvent être fatales. La mucoviscidose est une maladie grave, lourde, qui altère la qualité et limite l’es pérance de vie. En Belgique, elle touche un bébé sur 3.500, soit environ 35 nouveaux cas par an.

La mucoviscidose ne se guérit pas. Jusqu’il y a peu, on ne pouvait que freiner son évolution et soulager les symptômes. Certes, deux médicaments permettaient d’agir sur les causes sous-jacentes, mais ils ne concernaient qu’un petit nombre de patients. Kaftrio® va changer la donne. En effet, cette trithérapie "répare" les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique, et qui est à l’origine même de la mucoviscidose. Résultat : la fonction pulmonaire est améliorée, le nombre d’infections diminue, de même que le besoin d’antibiotiques et d’hospitalisations. La qualité de vie des (jeunes) patients et de leurs proches est ainsi très nettement améliorée.

Depuis le 1er septembre, ce traitement innovant est intégralement remboursé dans notre pays aux patients de plus de 12 ans présentant les mutations généti ques visées par Kaftrio® – et qui représenterait 85 % des cas. Dans l’immédiat, environ 800 personnes pourraient en bénéficier. En outre, des négociations sont en cours pour étendre le remboursement aux enfants de 6 à 11 ans. Selon le ministre de la Santé, la décision pourrait tomber en février. À suivre !


Sources : INAMI et muco.be